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筋ジス新治療、犬で成功…理論的には患者の8割有効

 難病デュシェンヌ型筋ジストロフィーのモデル犬にDNAに似た分子を投与し、症状を改善させることに、国立精神・神経センター神経研究所と米国立小児医療センター遺伝医学センターの共同研究チームが世界で初めて成功した。

 この疾患は、遺伝子変異によって、筋肉の細胞の骨格を保つタンパク質「ジストロフィン」が作られず、筋力低下や筋萎縮が進行し、呼吸不全や心不全で死に至る。進行を遅らせる薬物以外に有効な治療法はない。

 同研究所の武田伸一部長は「理論的には8割くらいの患者に使える。人への応用には安全性確認や薬剤の安定供給など多くのハードルがあるが、なるべく早く臨床試験に移りたい」としている。

ZAKZAK 2009/03/27

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

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